通过全身给药改性siRNA对内源基因的治疗沉默

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　　RNA干扰（RNAI）具有相当大的希望，是一种使造成疾病的基因的治疗方法，尤其是那些编码所谓的“不可驱动”靶标，这些靶标不适合常规治疗剂，例如小分子，蛋白质或单克隆抗体。通过RNAi技术实现体内基因沉默的主要障碍是传递。在这里，我们表明，化学修饰的短干扰RNA（siRNA）可以使编码小鼠静脉注射后编码载脂蛋白B（APOB）的内源基因沉默。化学修饰的siRNA的给药导致肝脏和空肠中APOB Messenger RNA的沉默，血浆蛋白质的血浆水平降低，总胆固醇降低。我们还表明，这些siRNA可以在转基因小鼠模型中沉默人APOB。在我们的体内研究中，证明了siRNA的作用机理通过RNAi介导的mRNA降解发生，并且我们确定APOB mRNA的裂解是在预测位点特别发生的。这些发现证明了siRNA对疾病治疗的治疗潜力。

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